Ένα νέο πειραματικό φάρμακο μπορεί να δώσει ελπίδα σε ασθενείς με προχωρημένη πολλαπλή σκλήρυνση, καθώς φαίνεται να επιβραδύνει την εξέλιξη της αναπηρίας που προκαλεί η νόσος, σύμφωνα με νέα κλινική δοκιμή.
Το Tolebrutinib, αρχικά αναπτυγμένο για την αντιμετώπιση του λεμφώματος και άλλων αιματολογικών παθήσεων, φάνηκε να καθυστερεί την πρόοδο της αναπηρίας στο 31% των ασθενών που πάσχουν από δευτεροπαθώς προϊούσα πολλαπλή σκλήρυνση (SPMS), σύμφωνα με τα αποτελέσματα που δημοσιεύτηκαν στο New England Journal of Medicine.
Ο Dr. Robert Fox, νευρολόγος στο Mellen Center for MS Research and Treatment της Cleveland Clinic, σημείωσε πως πρόκειται για την πρώτη κλινική μελέτη που καταγράφει θετική επίδραση στην επιβράδυνση της αναπηρίας σε αυτή τη δύσκολη μορφή της σκλήρυνσης κατά πλάκας.
Τι έδειξε η μελέτη
Στη δοκιμή συμμετείχαν πάνω από 1.100 ασθενείς, ηλικίας 18 έως 60 ετών, από 31 χώρες. Οι συμμετέχοντες χωρίστηκαν τυχαία για να λάβουν είτε καθημερινή δόση tolebrutinib από του στόματος είτε χάπι placebo.
Μετά από έξι μήνες:
- 23% των ασθενών με tolebrutinib παρουσίασαν επιδείνωση της αναπηρίας, έναντι 31% της ομάδας placebo – μείωση 31% συνολικά.
- 8,6% εμφάνισαν βελτίωση στην κινητικότητα έναντι 4,5% στο placebo.
- Παρατηρήθηκε σταθερή βελτίωση 20% στην ικανότητα βάδισης (σε δοκιμή 7,6 μέτρων) μετά από 3 μήνες.
- Οι ασθενείς είχαν λιγότερες νέες ή εξελισσόμενες αλλοιώσεις στον εγκέφαλο και τη σπονδυλική στήλη.
Το Tolebrutinib φαίνεται να μειώνει τη φλεγμονή στο κεντρικό νευρικό σύστημα, κάτι που εξηγεί τα ενθαρρυντικά αποτελέσματα.
Προβληματισμοί για την ασφάλεια
Παρά τα οφέλη, οι ερευνητές προειδοποιούν πως το φάρμακο ενδέχεται να προκαλεί ηπατοτοξικότητα. Ένα ηπατικό ένζυμο εμφανίστηκε αυξημένο στο 4% των ασθενών με tolebrutinib, σε σύγκριση με 1,6% στην ομάδα placebo.
Η μελέτη χρηματοδοτήθηκε από τη Sanofi, την εταιρεία που ανέπτυξε το φάρμακο.
Πηγή: New England Journal of Medicine
