Η Takeda ανακοίνωσε ότι επιτεύχθηκαν όλα τα πρωτεύοντα και δευτερεύοντα καταληκτικά σημεία σε δύο τυχαιοποιημένες, διπλά τυφλές, ελεγχόμενες με εικονικό φάρμακο μελέτες Φάσης 3 του oveporexton (TAK-861) για την αντιμετώπιση της ναρκοληψίας τύπου 1 (NT1). Το oveporexton (TAK-861) είναι ένας δυνητικά πρώτος στην κατηγορία του, από του στόματος χορηγούμενος, υπό έρευνα, εκλεκτικός αγωνιστής του υποδοχέα της ορεξίνης 2 (OX2R). Η NT1 προκαλείται από την απώλεια των νευρώνων που παράγουν ορεξίνη στον εγκέφαλο και οι αγωνιστές της ορεξίνης έχουν σχεδιαστεί για να αντιμετωπίζουν αυτήν ακριβώς την ανεπάρκεια ορεξίνης. Είναι η πρώτη φορά που επικυρώνεται ο εν λόγω μηχανισμός δράσης σε μελέτες Φάσης 3, οι οποίες καταδεικνύουν σημαντική βελτίωση σε ένα ευρύ φάσμα συμπτωμάτων. Αυτά τα αποτελέσματα επιβεβαιώνουν περαιτέρω ότι το oveporexton μπορεί να αλλάξει το πρότυπο καθιερωμένης φροντίδας για τη συγκεκριμένη νόσο.
«Είμαστε ενθουσιασμένοι που φτάσαμε σε αυτό το θεμελιώδες ορόσημο στο πρόγραμμα του oveporexton. Το oveporexton αποτελεί απόδειξη της δέσμευσης της Takeda για την ανακάλυψη και ανάπτυξη μιας δυνητικής νέας κατηγορίας φαρμάκων για δύσκολες, στην αντιμετώπιση, ασθένειες, όπως η ναρκοληψία τύπου 1», δήλωσε ο Christophe Weber, Πρόεδρος και Διευθύνων Σύμβουλος της Takeda.
Οι μελέτες FirstLight (TAK-861-3001) και RadiantLight (TAK-861-3002) ήταν δύο μεγάλες, παγκόσμιες μελέτες Φάσης 3 που διεξήχθησαν σε 19 χώρες. Και οι δύο μελέτες πέτυχαν στατιστικά σημαντική βελτίωση έναντι του εικονικού φαρμάκου με τιμές p <0,001 για όλα τα πρωτεύοντα και δευτερεύοντα καταληκτικά σημεία σε όλες τις δόσεις την εβδομάδα 12. Τα πρωτεύοντα και δευτερεύοντα καταληκτικά σημεία αξιολόγησης της αντικειμενικής και της αναφερόμενης από τους ασθενείς βελτίωσης ως προς την εγρήγορση, την υπερβολική υπνηλία κατά τη διάρκεια της ημέρας, την καταπληξία, την ικανότητα διατήρησης της προσοχής, τη συνολική ποιότητα ζωής και τις καθημερινές δραστηριότητες, καταδεικνύουν στατιστικά και κλινικά, σημαντική βελτίωση με σχεδόν φυσιολογικές τιμές σε όλο το φάσμα συμπτωμάτων που διερευνήθηκαν.
Το oveporexton ήταν γενικά καλά ανεκτό με προφίλ ασφάλειας από τις μελέτες Φάσης 3 που συνάδει συνολικά με τις μέχρι σήμερα μελέτες του oveporexton, συμπεριλαμβανομένης της μελέτης Φάσης 2β. Δεν αναφέρθηκαν σοβαρές σχετιζόμενες με τη θεραπεία ανεπιθύμητες ενέργειες. Οι πιο κοινές ανεπιθύμητες ενέργειες ήταν η αϋπνία και η επιτακτική και συχνή ούρηση. Περισσότερο από το 95% των συμμετεχόντων που ολοκλήρωσαν τις μελέτες εντάχθηκαν στην εν εξελίξει μακροχρόνια μελέτη επέκτασης (LTE).
Η Takeda πρόκειται να παρουσιάσει τα αποτελέσματα σε επερχόμενα ιατρικά συνέδρια και σχεδιάζει να υποβάλει αίτηση νέου φαρμάκου στον Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ και σε άλλες παγκόσμιες ρυθμιστικές αρχές εντός του οικονομικού έτους 2025.
