Ένα πειραματικό φάρμακο που απομακρύνει τις βήτα-αμυλοειδείς πρωτεΐνες από τον εγκέφαλο μείωσε τον κίνδυνο εμφάνισης νόσου Αλτσχάιμερ κατά 50% σε 22 ανθρώπους με γενετικές μεταλλάξεις, σύμφωνα με μελέτη που δημοσιεύθηκε στο The Lancet Neurology. Ωστόσο, οι ερευνητές επισημαίνουν ότι το φάρμακο δεν εγγυάται την αποφυγή της νόσου.
Ο Dr. Randall Bateman, καθηγητής στο Washington University School of Medicine in St. Louis, ανέφερε ότι όλοι οι συμμετέχοντες στην έρευνα είχαν υψηλό γενετικό κίνδυνο εμφάνισης της νόσου και κάποιοι από αυτούς δεν την έχουν ακόμα εκδηλώσει. “Δεν γνωρίζουμε πόσο καιρό θα παραμείνουν χωρίς συμπτώματα – μπορεί να είναι λίγα χρόνια, μπορεί και δεκαετίες”, δήλωσε χαρακτηριστικά.
Για να μεγιστοποιήσουν τις πιθανότητες των συμμετεχόντων να διατηρήσουν τη νοητική τους λειτουργία, οι ερευνητές συνέχισαν τη θεραπεία τους με άλλο αντι-αμυλοειδές αντίσωμα, ελπίζοντας ότι δεν θα αναπτύξουν ποτέ συμπτώματα. “Γνωρίζουμε ότι τουλάχιστον μπορούμε να καθυστερήσουμε την έναρξη της νόσου και να προσφέρουμε περισσότερα χρόνια υγιούς ζωής”, πρόσθεσε ο Bateman.
Η μελέτη και τα αποτελέσματα
Η νέα έρευνα εξέτασε την επίδραση του gantenerumab σε 73 άτομα που φέρουν γενετικές μεταλλάξεις που προδιαθέτουν για Αλτσχάιμερ στη μέση ηλικία. Από αυτούς, 22 ασθενείς έλαβαν το φάρμακο για το μεγαλύτερο χρονικό διάστημα και δεν είχαν νοητικά προβλήματα κατά την έναρξη της μελέτης.
Όταν η δοκιμή ολοκληρώθηκε το 2020, οι ερευνητές διαπίστωσαν ότι το gantenerumab μείωσε τα επίπεδα των αμυλοειδών πρωτεϊνών στον εγκέφαλο. Ωστόσο, η αποτελεσματικότητα του φαρμάκου στην αποφυγή της νόσου δεν ήταν καταληκτική. Παρά τις έρευνες, οι φαρμακευτικές εταιρείες Roche και Genentech διέκοψαν την ανάπτυξή του τον Νοέμβριο του 2022, καθώς οι κλινικές δοκιμές απέτυχαν να αποδείξουν όφελος στην πρόληψη της νοητικής εξασθένησης.
Ελπίδες για το μέλλον
Παρά τη διακοπή της εμπορικής ανάπτυξης του φαρμάκου, οι ερευνητές συνέχισαν να παρακολουθούν τους συμμετέχοντες που είχαν λάβει το gantenerumab για περίπου 8 χρόνια. Τα αποτελέσματα έδειξαν ότι η παρατεταμένη χρήση του φαρμάκου μείωσε κατά το ήμισυ τον κίνδυνο εμφάνισης συμπτωμάτων Αλτσχάιμερ στην ομάδα που έλαβε τη θεραπεία για το μεγαλύτερο διάστημα.
Ο Bateman εξέφρασε αισιοδοξία, δηλώνοντας ότι αυτά τα ευρήματα θα μπορούσαν να αποτελέσουν τις πρώτες κλινικές ενδείξεις για μελλοντική πρόληψη της νόσου σε άτομα υψηλού κινδύνου. “Μελλοντικά, ίσως καταφέρουμε να καθυστερούμε την έναρξη της νόσου για εκατομμύρια ανθρώπους”, σημείωσε.
Προκλήσεις και παρενέργειες
Τα αντι-αμυλοειδή φάρμακα παραμένουν ακριβά και ενέχουν κινδύνους, όπως το εγκεφαλικό οίδημα. Στην ομάδα του gantenerumab, τα ποσοστά αυτής της παρενέργειας ήταν κατά ένα τρίτο υψηλότερα από τις αρχικές κλινικές δοκιμές (30% έναντι 19%).
Παρά τις προκλήσεις, τα αποτελέσματα δείχνουν ότι τα αντι-αμυλοειδή φάρμακα θα μπορούσαν να αποτελέσουν στο μέλλον μια αποτελεσματική προληπτική αγωγή για τη νόσο Αλτσχάιμερ.
